Atrofia muscular espinhal

Medicamento Zolgensma + subtítulo

Zolgensma: O que é, para que serve e como funciona?

O Zolgensma é um medicamento inovador indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) em crianças de até dois anos. Ele atua corrigindo a mutação no gene SMN1 por meio de terapia gênica, prevenindo a progressão da doença. Saiba como funciona, seus benefícios, riscos e como obter esse tratamento revolucionário.

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Atrofias musculares espinhais (AMEs)

As atrofias musculares espinais em geral resultam de mutações autossômicas recessivas de um único lócus gênico no braço curto do cromossomo 5, causando uma deleção homozigota. Podem envolver o SNC e assim não são puramente doenças do sistema nervoso periférico.

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