O Zolgensma é um medicamento inovador indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) em crianças de até dois anos. Ele atua corrigindo a mutação no gene SMN1 por meio de terapia gênica, prevenindo a progressão da doença. Saiba como funciona, seus benefícios, riscos e como obter esse tratamento revolucionário.
A FDA aprovou Skyclarys (omaveloxolona) como o primeiro tratamento para a ataxia de Friedreich, uma doença degenerativa hereditária rara que danifica o sistema nervoso, caracterizada por coordenação e marcha prejudicadas.
Os tratamentos sistêmicos são aqueles que têm efeitos em todo o corpo, em vez de serem aplicados diretamente no câncer. A quimioterapia é uma forma de tratamento sistêmico que usa medicamentos para matar células cancerosas ou impedir seu crescimento.
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