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Zolgensma é para Atrofia Muscular Espinhal ?

Zolgensma é para Atrofia Muscular Espinhal ?

O Tratamento da Atrofia Muscular Espinhal tem outro medicamento agora ?

Será que o Zolgensma é a nova solução para Atrofia Muscular Espinhal?

Considerado a solução para Atrofia Muscular Espinhal para crianças de até 02 anos de idade , o medicamento Zolgensma foi o medicamento mais caro do mundo aprovado para comercialização pelo FDA, responsável pela área de saúde americana , em abril do ano passado (2019) .
Tal remédio fora criado pela empresa AveXis, uma divisão hoje pertencente a Novartis e tem por principio o uso da terapia genética para atuar na atrofia muscular espinhal (AME) em crianças.

A AME é uma doença genética rara que leva à morte nos primeiros anos de vida, causando uma degeneração nos neurônios e paralisia progressiva. Sendo assim , e tristemente , cerca de 90% dos pacientes com o problema morrem aos 2 anos de idade.

O principio ativo do farmáco Zolgensma (nome comercial) é um composto que recebeu o nome de onasemnogene abeparvovec-xioi e que no fundo não é mais do que uma suspensão onde esta presente um vírus modificado e que recebeu o nome de adeno associado 9 (AVV). Este vírus contem no seu interior uma copia normal (saudável) do gene SMN1.

Como funciona o tratamento com Zolgensma?

O tratamento com este medicamento implica em apenas uma única dose de vírus modificados.
Tal vírus age fornecendo para células neuro motoras uma copia normal do gene que esta doente (por ter uma mutação).
Uma vez que este gene é transmitido a todas as células , ela passa a assegurar a produção da proteína em falta  restituindo a função a célula. Esta ação transforma células até esse momento doentes em células saudáveis.

O mecanismo aqui explicado não é nada mais nem nada menos que um exemplo das potencialidades da “Engenharia Genética”.

O que se pode esperar do Zolgensma?

Foram realizados até ao momento os seguintes 06  ensaios clínicos com resultados positivos e verdadeiros.

Dentre eles estão  :

  • NCT02122952 (START)
  • NCT03421977
  • NCT03306277 (STR1VE)
  • NCT03505099
  • NCT03461289
  • NCT03837184

Segundo o site da doutora Teresa Rocha da lista acima se destacam 2 testes pela sua relevância que foi abordado evidências e resultados.

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Quantos provas de Eficácia do Zolgensma

Em 25 de abril de 2014 são publicados os resultados de este ensaio, e que passo a explicar. Clique aqui para saber mais

15 lactantes com idades até aos 6 meses com SMA tipo I foram submetidos a uma de duas doses (alta e baixa) do fármaco.

Foram avaliadas aos 20 meses e naquele momento:

  • nenhum necessitava de ventilação mecânica permanente
  • 11 mantinham a capacidade de engolir de forma independente
  • 4 eram ainda capazes de se alimentar por via oral
  • 11 conseguiam controlar a cabeça
  • 9 eram capazes de rodar 180 de trás para frente e ou da esquerda para a direita
  • 11 eram capazes de se sentar sozinhas pelo menos 5 segundos
  • 10 eram capazes de se sentar sozinhas 10 segundos
  • 9 eram capazes de se sentar sozinhas 30 segundos

Foram reavaliados aos 24 meses e naquele momento:

  • todos os doentes ainda estavam vivos
  • nenhum necessitava de ventilação permanente
  • 2 eram capazes de se sentar sozinhos durante mais de 30 segundos sem ajuda

Como posso ter acesso ao Zolgesman?

O fármaco foi aprovado pela FDA (Estados Unidos de América) a 24 de Maio de 2019, depois do pedido ter entrado em Outubro de 2018 para utilização em doentes com SMA tipo I com idade inferior a 9 meses

O pedido para aprovação na EMA (Agência Europeia para o Medicamento) deu entrada em Janeiro de 2017 tendo este entrado para programa Prime (Programa que visa acelerar o processo de avaliação de medicamentos considerados promissores)

No Brasil esse medicamento não pode ser utilizado ainda enquanto a ANVISA não aprovar a sua utilização . No entanto a Fast Medicamentos especializada na importação de medicamentos de alto custo tem evidenciado o aumento gradativo nos  processos judiciais acontecendo para obtenção e liberação do mesmo para tratamento no exterior , visto o numero crescente de descoberta da patologia pedindo tal medicamento.

Assim a alternativa até a data de publicação de este artigo é, pedir via demanda judicial tal medicamento e viajar para o território Norte-americano e realizar nesse destino o respetivo tratamento

Que doentes são elegíveis para Zolgensma?

A idade limite para a administração do tratamento é os 24 meses.

Contudo é necessário perceber que quanto mais cedo o tratamento foi feito melhor serão os resultados conseguidos.

O mecanismo de ação permite recuperar a função dos neurônios motores existentes e que preservam a sua vitalidade, mas não é possível que isso ocorra em neurônios que já não são viáveis. Naturalmente a medida que o tempo passa a população de neurônios motores viáveis vai diminuindo e os sinais clínicos consequentes a essa situação vão aumentando na sua expressão no doente.

Existem efeitos colaterais conhecidos?

Foi identificado que a administração desse medicamento pode aumentar os níveis séricos de aminotransferase (uma enzima hepática) a um grau que é considerado um evento adverso grave. Contudo, isso pode ser controlado, recorrendo ao tratamento com prednisolona.

Qual é a informação mais importante que devo saber sobre ZOLGENSMA?

  • ZOLGENSMA pode causar lesões graves no fígado. As enzimas hepáticas podem ficar elevadas e podem refletir lesão hepática grave e aguda em crianças que recebem ZOLGENSMA.
  • Os pacientes receberão um corticosteroide oral antes e após a infusão de ZOLGENSMA e serão submetidos a exames regulares de sangue para monitorar a função hepática.
  • Entre em contato imediatamente com o médico do paciente se a pele e / ou a parte branca dos olhos parecerem amareladas ou se o paciente perder uma dose do corticosteróide ou vomitar.

O que devo prestar atenção antes e após a perfusão com ZOLGENSMA?

  • As infecções respiratórias virais antes ou após a infusão de ZOLGENSMA podem levar a complicações mais graves. Entre em contato imediatamente com o médico do paciente se houver sinais de uma possível infecção respiratória viral, como tosse, chiado no peito, espirros, coriza, garganta inflamada ou febre.
  • Pode ocorrer diminuição da contagem de plaquetas após a infusão de ZOLGENSMA. Procure atendimento médico imediato se um paciente apresentar sangramento ou hematomas inesperados.

O que preciso saber sobre vacinas e ZOLGENSMA?

  • Converse sempre com o médico para decidir se são necessários ajustes no esquema de vacinação para acomodar o tratamento com um corticosteróide.
  • Recomenda-se proteção contra o vírus sincicial respiratório (VSR).

Preciso tomar precauções com os resíduos corporais do paciente?

Temporariamente, pequenas quantidades de ZOLGENSMA podem ser encontradas nas fezes do paciente. Use uma boa higiene das mãos ao entrar em contato direto com os resíduos corporais por 1 mês após a infusão de ZOLGENSMA. As fraldas descartáveis ​​devem ser seladas em sacos de lixo descartáveis ​​e jogadas fora com o lixo comum.

Quais são os possíveis ou prováveis ​​efeitos colaterais de ZOLGENSMA?

Os efeitos colaterais mais comuns que ocorreram em pacientes tratados com ZOLGENSMA foram enzimas hepáticas elevadas e vômitos.

Crédito da Matéria :

https://teresa.rocha.pw/zolgensma/

https://www.novartis.com/news/media-releases/avexis-receives-fda-approval-zolgensma-first-and-only-gene-therapy-pediatric-patients-spinal-muscular-atrophy-sma

https://www.zolgensma.com/

Comments(2)

  • Juliana Badaro

    8 de março de 2020

    Lembrando que o zolgensma não é cura!!! Ainda não existe cura para a ame.

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