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ANVISA APROVA MEDICAMENTO PARA NANISMO

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, o medicamento Voxzogo (Vosoritida), que poderá ser usado por crianças com acondroplasia, o tipo mais comum de Nanismo. O medicamento, que deverá ser utilizado por crianças a partir de 2 anos, estimula o crescimento e pode diminuir as complicações causadas pela deficiência. O anúncio foi publicado no Diário Oficial da União e comemorado por toda a comunidade.

As duas principais agências reguladoras do mundo já haviam aprovado a utilização do medicamento: Agência Americana – Food and Drug Administration (FDA) e Agência Europeia de Medicamentos – European Medicines Agency (EMA). A expectativa da BioMarin, farmacêutica responsável pelo medicamento, era de que no Brasil a aprovação ocorresse até janeiro de 2022, mas o anúncio chegou antes do esperado.

Em maio de 2021, a BioMarin submeteu o processo de registro para a aprovação da Anvisa. Um marco na história do nanismo, mas com um alto custo, o medicamento agora precisa ser implantado na lista de medicamentos fornecidos pelo Sistema Único de Saúde (SUS) para que seja realmente acessível à população.

Eventos adversos

O medicamento foi geralmente bem tolerado nas doses testadas. Os Eventos Adversos (EAs) mais comumente relacionados ao tratamento foram reações no local de injeção (ISRs) e hipotensão – popularmente conhecida como pressão baixa – assintomática. Todas as reações foram leves e transitórias. Os eventos de hipotensão foram leves e solucionados sem intervenção médica, sendo a maioria assintomática.

Sobre a acondroplasia

Decorrente de mutações no gene FGFR3, a acondroplasia é a causa mais comum de displasia óssea que leva à baixa estatura desproporcional. Como implica em alterações no desenvolvimento da cartilagem das placas de crescimento, o quadro resulta em baixa estatura. Em média, os homens têm 1,31 m de altura, enquanto as mulheres possuem 1,24 m. Além disso, é comum o encurtamento de pernas e braços, cabeça e testa são proeminentes e há uma desproporção corpórea de limitações físicas visíveis já no nascimento.

O desenvolvimento motor é mais lento devido aos membros e pescoço curtos e macrocefalia. A hipoplasia da face média em combinação com hipertrofia da adenóide e das amígdalas pode levar a apneia obstrutiva do sono. A otite média crônica é comum também nesse grupo de pacientes, assim como a perda auditiva. Já a estenose espinhal e lombar, com déficits neurológicos, é mais frequente na idade adulta, tal como doença cardiovascular. A obesidade também é comum.

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