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FDA aprova primeiro tratamento para ataxia de Friedreich

A FDA aprovou Skyclarys (omaveloxolona) como o primeiro tratamento para a ataxia de Friedreich, uma doença degenerativa hereditária rara que danifica o sistema nervoso, caracterizada por coordenação e marcha prejudicadas.

Os pacientes tomam cápsulas de Skyclarys por via oral, sem alimentos, uma vez ao dia, na dosagem recomendada de 150 mg.

Doença ou condição

A ataxia de Friedreich causa danos progressivos à medula espinhal, aos nervos periféricos e ao cérebro, resultando em movimentos musculares descoordenados, falta de equilíbrio, dificuldade para caminhar, alterações na fala e na deglutição e redução da expectativa de vida. A condição também pode causar doenças cardíacas. Esta doença tende a se desenvolver em crianças e adolescentes e piora gradualmente com o tempo.

Estatística

Numa estimativa mais otimista, de 1 portador para cada 100 mil indivíduos, o Brasil deve ter pelo menos 2044 portadores de Ataxia de Friedreich

Embora rara, a ataxia de Friedreich é a forma mais comum de ataxia hereditária nos Estados Unidos, afetando cerca de uma em cada 50.000 pessoas.

Eficácia

A eficácia e segurança de Skyclarys para tratar a ataxia de Friedreich foram avaliadas em um estudo randomizado, controlado por placebo e duplo-cego de 48 semanas [Estudo 1 (NCT02255435)] e uma extensão aberta.

O Estudo 1 inscreveu 103 indivíduos com ataxia de Friedreich que receberam placebo (52 indivíduos) ou Skyclarys 150 mg (51 indivíduos) durante 48 semanas. Dos participantes da pesquisa, 53% eram do sexo masculino, 97% eram brancos e a idade média era de 24 anos no início do estudo. Nove (18%) pacientes tinham menos de 18 anos.

O objetivo principal foi avaliar a mudança na pontuação da Escala de Avaliação de Ataxia de Friedreich modificada (mFARS) em comparação com o placebo na semana 48. O mFARS é uma avaliação clínica que mede a progressão da doença, nomeadamente deglutição e fala (bulbar), coordenação dos membros superiores, membros inferiores. coordenação dos membros e estabilidade vertical. Os indivíduos que receberam Skyclarys tiveram melhor desempenho no mFARS do que as pessoas que receberam placebo.

Numa análise post hoc, os indivíduos que continuaram o tratamento com Skyclarys numa extensão aberta durante até três anos tiveram um melhor desempenho no mFARS em comparação com um conjunto correspondente de pacientes não tratados de um estudo de história natural.

Informação de Segurança

Os efeitos colaterais mais comuns do Skyclarys foram aumento da alanina transaminase e aumento da aspartato aminotransferase, que podem ser sinais de lesão hepática, dor de cabeça, náusea, dor abdominal, fadiga, diarreia e dor musculoesquelética.

Consulte as informações completas de prescrição para obter informações adicionais sobre os riscos associados ao Skyclarys.

Fonte: https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-first-treatment-friedreichs-ataxia

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