SUS aplica pela primeira vez o Zolgensma, remédio mais caro do mundo, no DF
O Sistema Único de Saúde (SUS) deu um passo histórico em maio de 2025 ao realizar a primeira aplicação do Zolgensma, considerado o remédio mais caro do mundo, em uma criança com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, no Distrito Federal. A iniciativa representa uma vitória para o sistema de saúde pública brasileiro, que, mesmo diante de desafios orçamentários, demonstrou capacidade de fornecer um dos tratamentos mais inovadores e inacessíveis da medicina moderna.
O que é o Zolgensma?
Zolgensma é um medicamento de terapia gênica desenvolvido para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença genética rara e grave que afeta a capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Essa condição causa fraqueza muscular progressiva e pode levar à morte ainda nos primeiros anos de vida.
Fabricado pelo laboratório Novartis, o Zolgensma é administrado em dose única e age corrigindo o gene defeituoso responsável pela doença, o SMN1, inserindo uma cópia funcional dele por meio de um vetor viral. O tratamento é indicado para crianças com até dois anos de idade e tem como objetivo interromper a progressão da AME, possibilitando uma vida mais próxima do normal.
O valor impressionante: por que o Zolgensma custa tanto?
O preço médio de uma única dose de Zolgensma gira em torno de US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 6 milhões), o que o coloca no topo da lista dos medicamentos mais caros do mundo. O custo elevado se justifica, segundo a fabricante, pelo alto investimento em pesquisa e desenvolvimento, além da complexidade da produção e pela eficácia revolucionária do tratamento, que substitui anos de terapias paliativas.
Ademais, o Zolgensma oferece benefícios econômicos a longo prazo, já que evita internações, procedimentos médicos contínuos e outros custos associados ao manejo da AME com terapias convencionais.
A chegada do Zolgensma ao SUS
A entrada do Zolgensma no rol de medicamentos fornecidos pelo SUS aconteceu após intensas negociações entre o Ministério da Saúde, a Novartis e entidades civis. Em 2022, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) começou a analisar a viabilidade do fornecimento. Em 2023, a Anvisa aprovou seu uso no Brasil, e em 2024, o medicamento passou a ser incluído oficialmente na lista de tratamentos possíveis via SUS, embora em caráter excepcional e mediante critérios clínicos rigorosos.
A primeira aplicação foi realizada no Hospital da Criança de Brasília José Alencar, e a beneficiada foi uma bebê de apenas nove meses diagnosticada com AME tipo 1. A menina foi selecionada após avaliação criteriosa, considerando critérios como idade, peso e quadro clínico.
Como conseguir o Zolgensma pelo SUS?
Apesar de estar disponível no SUS, o Zolgensma não pode ser solicitado diretamente em postos de saúde. O processo para obter o medicamento envolve uma série de etapas:
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Diagnóstico precoce e confirmado de AME tipo 1.
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Encaminhamento para centros de referência habilitados, como o Hospital da Criança de Brasília.
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Avaliação por uma equipe multidisciplinar, que verifica se a criança atende aos critérios clínicos.
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Pedido formal ao Ministério da Saúde, acompanhado de laudos médicos e documentos.
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Autorização da aplicação e agendamento do tratamento.
O acesso é regulado para garantir que o tratamento seja direcionado a quem mais se beneficiará dele, já que a janela terapêutica é muito curta e o medicamento precisa ser administrado antes dos dois anos de idade.
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O impacto para as famílias brasileiras
Esse custo de R$ 6 milhões, inalcançável para a imensa maioria das famílias brasileiras, costumava levar parentes a campanhas de arrecadação nas redes sociais — os famosos “vakinha online” — na tentativa de financiar o tratamento fora do país ou em caráter particular no Brasil.
Com a inclusão no SUS, a realidade começa a mudar. Agora, crianças com AME tipo 1 têm uma chance real de receber o tratamento sem depender de doações. Essa mudança não é apenas médica; é social, emocional e até mesmo econômica, pois reduz o peso financeiro e psicológico sobre as famílias.
O que dizem especialistas?
Segundo a geneticista Dra. Cláudia Magalhães, da Sociedade Brasileira de Genética Médica, o uso de Zolgensma representa “um marco na medicina brasileira”:
“Estamos falando de uma terapia gênica que muda o curso de uma doença fatal. Ter isso disponível no SUS mostra como o sistema pode ser eficiente e humano, mesmo em meio a tantas limitações.”
Além disso, a coordenadora do programa de doenças raras do Ministério da Saúde, Renata Oliveira, reforça que o Brasil está entre os poucos países do mundo que oferecem essa terapia pelo sistema público de saúde:
“É um momento histórico. Pouquíssimos sistemas de saúde pública no mundo conseguem oferecer esse tratamento.”
A importância do diagnóstico precoce
Um dos maiores desafios para o sucesso do tratamento com Zolgensma é o diagnóstico precoce da AME. A inclusão do teste de triagem para AME no Teste do Pezinho ampliado é uma das estratégias adotadas por estados como São Paulo, Minas Gerais e o Distrito Federal para identificar a doença nas primeiras semanas de vida.
Quanto mais cedo a doença for detectada, maiores são as chances de que o medicamento tenha efeito positivo e evite sequelas irreversíveis.
Conquistas e desafios
A administração do Zolgensma no SUS é uma vitória, mas ainda há obstáculos. O acesso ainda é limitado, o processo é burocrático e muitas famílias desconhecem que o tratamento está disponível pelo sistema público.
Entidades como a AME Brasil e a União Nacional das Associações de Doenças Raras (UNAER) seguem lutando por mais centros de referência, ampliação da triagem neonatal e campanhas de conscientização sobre a doença.
Conclusão
Tal aplicação do Zolgensma pelo SUS marca um novo capítulo na saúde pública brasileira. Representa mais que um tratamento: simboliza esperança, justiça social e compromisso com a vida. Que esse seja apenas o primeiro de muitos avanços na luta pelas doenças raras no Brasil.
Fontes:
G1;
UOL;
BBC Brasil.
