Skyclarys: uma nova esperança no tratamento
Em 28 de fevereiro de 2023, o FDA (Food and Drug Administration) aprovou o Skyclarys (omaveloxolona), fabricado pela Reata Pharmaceuticals, como o primeiro tratamento específico para a ataxia de Friedreich.
Por que essa aprovação é tão importante?
O Skyclarys (omaveloxolona) é o primeiro medicamento aprovado com indicação específica para ataxia de Friedreich. Antes disso, os tratamentos disponíveis eram exclusivamente paliativos, voltados apenas para amenizar os sintomas, como fisioterapia, suporte motor, controle da dor e acompanhamento cardíaco.
A decisão do FDA é considerada um marco histórico. Trata-se de uma resposta a anos de esforços por parte da comunidade científica e das famílias afetadas. A terapia foi desenvolvida e passou a ser comercializada com uso aprovado para adolescentes e adultos a partir dos 16 anos.
Entendendo a Ataxia de Friedreich em profundidade
Ataxia de Friedreich é uma doença hereditária autossômica recessiva, causada por mutações no gene FXN, responsável pela produção da proteína frataxina. Essa proteína é fundamental para o funcionamento das mitocôndrias — as “usinas de energia” das células.
Sem frataxina suficiente, as mitocôndrias entram em colapso, o que gera acúmulo de ferro nas células e aumenta o estresse oxidativo, levando à degeneração de neurônios na medula espinhal, cerebelo e coração.
Principais sintomas:
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Dificuldade de equilíbrio e marcha (ataxia)
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Fala arrastada (disartria)
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Perda de sensibilidade nos membros
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Deformidades ortopédicas (como escoliose)
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Cardiomiopatia hipertrófica
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Diabetes mellitus (em alguns casos)
A manifestação geralmente ocorre entre os 5 e 15 anos de idade, e a maioria dos pacientes precisa de cadeira de rodas em até 15 anos após o início dos sintomas. A expectativa de vida pode ser reduzida, com complicações cardíacas sendo a principal causa de morte.
Como o Skyclarys funciona?
Skyclarys atua como um ativador da via Nrf2, uma proteína envolvida na proteção contra o estresse oxidativo e inflamação celular — processos que se agravam na ataxia de Friedreich.
O medicamento ajuda a restaurar a função mitocondrial, melhorando a produção de energia nas células, especialmente nas células nervosas, que são gravemente afetadas pela doença.
Resultados do estudo clínico
A aprovação do Skyclarys foi baseada no estudo MOXIe Part 2, um ensaio clínico de fase 2 conduzido com 103 pacientes. Os resultados mostraram uma melhora significativa na escala mFARS (modified Friedreich Ataxia Rating Scale), utilizada para medir a progressão da doença.
Pacientes que tomaram Skyclarys apresentaram uma desaceleração na perda de habilidades motoras em comparação ao grupo que recebeu placebo.
“Esta aprovação representa um avanço crucial para os pacientes e familiares que enfrentam os desafios devastadores da ataxia de Friedreich”, afirmou a Drª. Susan Perlman, especialista em distúrbios neurodegenerativos da UCLA.
Quem pode se beneficiar e como acessar o medicamento
Atualmente, o medicamento está indicado para pessoas com 16 anos ou mais. A administração é simples: cápsulas orais de uso diário. Apesar dos benefícios, o tratamento exige acompanhamento médico regular, principalmente para monitoramento hepático, já que alterações nos níveis de enzimas do fígado foram observadas em alguns pacientes.
Nos Estados Unidos, o Skyclarys está disponível desde 2023. Na Europa, foi aprovado pela EMA em março de 2024. E no Brasil, foi aprovado recentemente (em Março de 2025).
Para mais informações confira Skyclarys: tratamento para Ataxia de Friedreich aprovado pela Anvisa.
Efeitos colaterais e precauções
Durante os testes clínicos, os efeitos colaterais mais comuns relatados foram:
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Náusea
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Dor de cabeça
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Fadiga
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Tosse
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Dor abdominal
Em alguns casos, também foram observadas alterações nos níveis de enzimas hepáticas, sendo necessária monitorização clínica periódica.
Impacto para os pacientes e próximos passos
A chegada do Skyclarys representa um divisor de águas para pacientes com ataxia de Friedreich.
Com a aprovação, espera-se:
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Melhora na qualidade de vida
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Retardo na progressão da doença
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Novos investimentos em pesquisas e acesso ampliado
A Reata informou que está trabalhando com órgãos de saúde e seguradoras para facilitar o acesso ao medicamento.
Repercussão na comunidade científica e entre os pacientes
Tal situação foi amplamente comemorada por associações como a Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA) e a National Ataxia Foundation (NAF). Ambas consideram o avanço uma conquista não apenas terapêutica, mas simbólica, por colocar luz sobre uma doença pouco conhecida e, até então, sem tratamento específico.
Especialistas veem o medicamento como o início de uma nova era de pesquisas. A expectativa agora é expandir o uso do Skyclarys para outras faixas etárias e combiná-lo com abordagens como terapia gênica, edição genética (CRISPR) e futuras terapias celulares
Considerações finais
A aprovação do Skyclarys pelo FDA simboliza uma nova era para os pacientes com ataxia de Friedreich, oferecendo não apenas um tratamento, mas também esperança de um futuro com mais autonomia e qualidade de vida.
A continuidade dos estudos será fundamental para avaliar os efeitos em longo prazo e a possibilidade de ampliar a faixa etária atendida.
Consulte as informações completas de prescrição para obter informações adicionais sobre os riscos associados ao Skyclarys.
Fonte: FDA.
