Anvisa aprova Nexviazyme® Doença de Pompe
Tatiane Puga
Anvisa aprova Nexviazyme® (alfa-avalglicosidase) para tratamento de pacientes com Doença de Pompe
Anvisa aprova Nexviazyme® (alfa-avalglicosidase) para tratamento de pacientes com Doença de Pompe
A doença de Pompe, também conhecida como glicogenose tipo II, é uma condição rara caracterizada pela deficiência ou falta da enzima alfa-glicosidase ácida (GAA), responsável por disponibilizar glicogênio aos músculos.
Doenças de armazenamento de glicogênio são doenças do metabolismo de carboidratos e são causadas por deficiências das enzimas envolvidas na síntese ou quebra do glicogênio; as deficiências podem ocorrer no fígado ou nos músculos e causar hipoglicemia ou deposição de quantidades ou tipos anormais de glicogênio (ou seus metabólitos intermediários) nos tecidos.
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