O Zolgensma é um medicamento inovador indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) em crianças de até dois anos. Ele atua corrigindo a mutação no gene SMN1 por meio de terapia gênica, prevenindo a progressão da doença. Saiba como funciona, seus benefícios, riscos e como obter esse tratamento revolucionário.
A Doença de Gaucher é uma doença rara e genética que afeta menos de 10 mil pessoas em todo o mundo.
Estima-se que a amiloidose hereditária afete 50 mil pacientes em todo o mundo
A ASMD faz parte de um grupo de doenças herdadas e de metabolismo que podem afetar adultos e crianças e é caracterizada por uma ausência enzimática que causa acúmulo de material tóxico (gordura) dentro das células, com consequente aumento de tamanho celular e futura falência dos órgãos.
Saiba tudo sobre a Síndrome Hemolítico-Urêmica (SHU), seus sintomas, diagnóstico e tratamentos disponíveis.
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