A Saúde é direito de todos e dever do Estado, mas nem sempre as políticas públicas funcionam bem. Os cidadãos, no entanto, não podem ter os direitos colocados em segundo plano.
As atrofias musculares espinais em geral resultam de mutações autossômicas recessivas de um único lócus gênico no braço curto do cromossomo 5, causando uma deleção homozigota. Podem envolver o SNC e assim não são puramente doenças do sistema nervoso periférico.
Cada vez mais o acesso ao medicamentos de alto custo tem ocorrido via as demandas judiciais de medicamentos.
Os preços dos medicamentos no Brasil estão entre os mais caros do mundo. O governo federal autorizou reajusta até 2,84% nos preços de cerca de 19 mil remédios no país todo mês de abril de 2019.
