Doenças Raras

Novo tratamento para Fibrose Cística o Trikafta

Novo tratamento aprovado pode beneficiar cerca de 90% dos pacientes com fibrose cística, muitos dos quais não tinham opções terapêuticas aprovadas o medicamento “Trikafta” (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor and ivacaftor)

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DOENÇA DE POMPE

A doença de Pompe, também conhecida como glicogenose tipo II, é uma condição rara caracterizada pela deficiência ou falta da enzima alfa-glicosidase ácida (GAA), responsável

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DERMATOMIOSITE

Definição A dermatomiosite, também conhecida como dermatopolimiosite, é uma doença rara caracterizada por acometimento inflamatório da pele e dos músculos de caráter crônico. Ainda não

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Doença de Charcot-Marie-Tooth

A doença de Charcot-Marie-Tooth afeta os nervos que controlam o movimento muscular e aqueles que transportam informações sensoriais para o cérebro. A fraqueza começa na

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